Kinderformularium

Avalglucosidase alfa ist eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe, einer seltenen erblichen Erkrankung, die durch den Mangel des Enzyms α-Glucosidase verursacht wird. Bei Patienten mit Morbus Pompe kommt es zu einer Ansammlung von Glykogen im Körpergewebe, einschließlich Herz, Lunge und Skelettmuskulatur, was zu vergrößertem Herz, zu Atembeschwerden und Muskelschwäche führt. Avalglucosidase alfa erhöht den Abbau von Glykogen und verhindert, dass es sich im Körper ansammelt.

Pharmakokinetik bei Kindern

	Patienten mit Morbus Pompe, infantile Verlaufsform (IOPD) (n=16; 1 - 12 Jahre)		Patienten mit Morbus Pompe, späte Verlaufsform (n=75; 16 - 78 Jahre)
Dosis	20 mg/kg (n=6)	40 mg/kg (n=10)	5 - 20 mg/kg
C_max (μg/mL)	175 - 189	205 - 403	273
V_d (L)	3,5 - 5,4		3,4
Clearance (L/Stunde)	0,53 - 0,70		0,87
T_1/2 (Stunde)	0,6 - 1,19		1,55

[SmPC Nexviadyme]

Zulassung der Dosierungsempfehlungen

Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe
- intravenös
  - ≥6 Monate bis <18 Jahre: zugelassen

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös als langfristige Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase).

Kinder unter 6 Monaten:
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Avalglucosidase alfa bei Kindern im Alter von bis zu 6 Monaten sind bisher noch nicht erwiesen. Zur Anwendung bei Patienten im Alter von bis zu 6 Monaten liegen keine Daten vor.

Kinder und Jugendliche ab 6 Monaten:
Die empfohlene Dosis für Avalglucosidase alfa beträgt 20 mg/kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle 2 Wochen.
Bei IOPD-Patienten (=Infantile Onset Pompe Disease), die 20 mg/kg erhalten und keine Verbesserung oder ein unzureichendes Ansprechen bei kardiologischen, respiratorischen und/oder motorischen Funktionen zeigen, ist eine Dosissteigerung auf 40 mg/kg alle zwei Wochen zu erwägen, wenn keine Sicherheitsbedenken (z. B. schwere Überempfindlichkeit, anaphylaktische Reaktionen oder Risiko einer Volumenüberladung) vorliegen.
Bei Patienten, die Avalglucosidase alfa in einer Dosis von 40 mg/kg/Dosis alle zwei Wochen nicht vertragen (z. B. schwere Überempfindlichkeit, anaphylaktische Reaktionen oder Risiko einer Volumenüberladung), ist eine Verringerung der Dosis auf 20 mg/kg alle zwei Wochen zu erwägen.

^[Ref.]

Präparate im Handel

Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 100 mg/Durchstechflasche (nach Rekonstitution: 10 mg/mL)

Um die Rückverfolgbarkeit biologischer Arzneimittel zu verbessern, müssen die Bezeichnung des Arzneimittels und die Chargenbezeichnung des angewendeten Arzneimittels eindeutig dokumentiert werden.

Präparat im Handel:

Präparat	Darreichungsform	Stärke (Avalglucosidase alfa)	Applikationsweg	Natriumgehalt	Problematische Hilfsstoffe	Anwendungshinweis	Schulungsmaterial	Altersangabe
Nexviadyme® ▼	Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung	100 mg (nach Rekonstitution: 10 mg/mL)	intravenös	k.A.	Polysorbat 80	Rekonstitution und Verdünnung gemäß Fachinformation	Leitfaden Immunüberwachung Leitfaden Heiminfusion	ab 6 Monaten

^{k.A.: keine Angabe, ▼ unterliegt zusätzlicher Überwachung – Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden}

Die Fachinformationen wurden am 08.12.2025 aufgerufen.

Lieferengpässe/weitere praktische Informationen

Lieferengpässe für Humanarzneimittel in Deutschland (ohne Impfstoffe)

Dosierungsempfehlungen

Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe
Intravenös ≥ 6 Monate ^[1] 20 mg/kg/Dosis alle 2 Wochen. Bei Bedarf kann bei infantilen Morbus Pompe (IOPD)-Patienten eine Dosissteigerung auf 40 mg/kg alle zwei Wochen erwogen werden. Anwendungshinweis: Es wird empfohlen, mit einer initialen Infusionsrate von 1 mg/kg/Stunde zu beginnen und diese schrittweise alle 30 Minuten auf 3 - 5 - 7 mg/kg/Stunde zu erhöhen, sofern keine Anzeichen infusionsbedingter Reaktionen auftreten. Vor jeder Erhöhung der Infusionsrate sollten zuerst die Vitalzeichen erfasst werden.

Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe

Intravenös
- ≥ 6 Monate
  ^[1]
  - 20 mg/kg/Dosis alle 2 Wochen. Bei Bedarf kann bei infantilen Morbus Pompe (IOPD)-Patienten eine Dosissteigerung auf 40 mg/kg alle zwei Wochen erwogen werden.
  - Anwendungshinweis:
    Es wird empfohlen, mit einer initialen Infusionsrate von 1 mg/kg/Stunde zu beginnen und diese schrittweise alle 30 Minuten auf 3 - 5 - 7 mg/kg/Stunde zu erhöhen, sofern keine Anzeichen infusionsbedingter Reaktionen auftreten. Vor jeder Erhöhung der Infusionsrate sollten zuerst die Vitalzeichen erfasst werden.

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Das Sicherheitsprofil bei Kindern ist ähnlich wie das von Erwachsenen. [SmPC Nexviadyme]

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %): Überempfindlichkeit, Kopfschmerzen, Übelkeit, Pruritus, Ausschlag

Häufig (1-10 %): Anaphylaxie, Schwindelgefühl, Tremor, Somnolenz, Brennen, okuläre Hyperämie, Bindehauthyperämie, Augenjucken, Augenlidödem, Tachykardie, Hypertonie, Flush, Hypotonie, Zyanose, Hitzewallung, Blässe, Husten, Dyspnoe, Atemstörung, Rachenreizung, Schmerzen im Oropharynx, Diarrhö, Erbrechen, geschwollene Lippe, geschwollene Zunge, Abdominalschmerz, Oberbauchbeschwerden, Dyspepsie, Urtikaria, Erythem, Palmarerythem, Hyperhidrose, erythematöser Hautausschlag, Ausschlag mit Juckreiz, Hautplaque, Muskelspasmen, Myalgie, Schmerz in einer Extremität, Flankenschmerz, Fatigue, Schüttelfrost, Brustkorbbeschwerden, Schmerzen, Grippeähnliche Erkrankung, Schmerzen an der Infusionsstelle, Fieber, Asthenie, Gesichtsödem, Kältegefühl, Wärmegefühl, Trägheit, Blutdruck erhöht, Sauerstoffsättigung erniedrigt, Körpertemperatur erhöht

Gelegentlich (0,1-1 %): Konjunktivitis, Parästhesie, verstärkte Tränensekretion, ventrikuläre Extrasystolen, Tachypnoe, Kehlkopfödem, orale Hypoästhesie, orale Parästhesie, Dysphagie, Angioödem, Hautverfärbung, Gesichtsschmerzen, Hyperthermie, Extravasat/ Gelenkschmerzen/ Ausschlag/ Reaktion/ Urtikaria an der Infusionsstelle, lokalisiertes Ödem, periphere Schwellung, Herzfrequenz erhöht, Atemgeräusch anomal, Komplementfaktor erhöht, Immunkomplex-Konzentration erhöht

Die vollständige Auflistung aller unerwünschter Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

lebensbedrohliche Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteile, wenn eine Reexposition nicht erfolgreich war

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Für allgemeingültige Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen informieren Sie sich bitte in den aktuellen Fachinformationen.

Wechselwirkungen

Es wurden keine Studien zur Erfassung von Wechselwirkungen durchgeführt. Da Avalglucosidase alfa ein rekombinantes, humanes Protein ist, sind durch das Cytochrom P450-System vermittelte Arzneimittelwechselwirkungen unwahrscheinlich. [SmPC Nexviadyme]

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate
	Carglumsäure Carbaglu®, Syn: N-Carbamoyl-L-Glutaminsäure	A16AA05
	Mercaptamin - oral Cystagon, Procysbi®; Syn: Cysteamin	A16AA04

Enzyme
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08
	Imiglucerase Cerezyme®	A16AB02
	Sebelipase alfa Kanuma®	A16AB14

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Lumasiran Oxlumo®	A16AX18
	Sapropterin Kuvan®, Syn: Tetrahydrobiopterin, BH4	A16AX07
	Sepiapterin Sephience™	A16AX28
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®; Syn: TETA, Triethylentetramin	A16AX12
	Zink Wilzin®	A16AX05

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Carglumsäure Carbaglu®, Syn: N-Carbamoyl-L-Glutaminsäure	A16AA05
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08
	Imiglucerase Cerezyme®	A16AB02
	Lumasiran Oxlumo®	A16AX18
	Mercaptamin - oral Cystagon, Procysbi®; Syn: Cysteamin	A16AA04
	Sapropterin Kuvan®, Syn: Tetrahydrobiopterin, BH4	A16AX07
	Sebelipase alfa Kanuma®	A16AB14
	Sepiapterin Sephience™	A16AX28
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®; Syn: TETA, Triethylentetramin	A16AX12
	Zink Wilzin®	A16AX05

Referenzen

Sanofi B.V., SmPC Nexviadyme (EU/1/21/1579/001) Rev.5; 08-08-2024, www.ema.europa.eu
Sanofi B. V., SmPC Nexviadyme® 100 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (EU/1/21/1579/001), 04/2024

Datenschutzhinweis

Avalglucosidase alfa

Avalglucosidase alfa

Avalglucosidase alfa

Pharmakodynamik

Pharmakokinetik bei Kindern

Zulassung der Dosierungsempfehlungen

Textauszug aus Fachinformation

Präparate im Handel

Lieferengpässe/weitere praktische Informationen

Dosierungsempfehlungen

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Kontraindikationen allgemein

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Wechselwirkungen

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

Referenzen

Änderungsverzeichnis

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)

Überdosierung