Kinderformularium

Alglucosidase α ist eine rekombinante Form des Enzyms α-Glucosidase (GAA), die in Ovarialzellen des chinesischen Hamsters produziert wird. Ein Mangel an diesem Enzym führt zu einer Anhäufung von Glykogen in verschiedenen Geweben, insbesondere im Herz, in den Atemwegen und in der Skelettmuskulatur. Vermutlich stellt Alglucosidase α die lysosomale GAA-Aktivität wieder her und verbessert so die Funktion der Herz- und Skelettmuskeln (einschließlich der Atemmuskeln).

Pharmakokinetik bei Kindern

Folgende kinetische Parameter wurden bei 24 Kindern zwischen 0-15 Jahren nach einer oder mehreren Dosen von 20 mg/kg ermittelt:

	20 mg/kg
Cmax (µg/mL)	178,2
Cl (mL/h/kg)	21,4
Vd (mL/kg)	66,2
T½ (h)	2,75

Zulassung der Dosierungsempfehlungen

Enzymersatztherapie bei Pompe-Syndrom
- intravenös
  - ≥0 Jahre bis <18 Jahre: zugelassen

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Intravenös für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit gesichertem Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase)

Erwachsene und pädiatrische Patienten jeden Alters

Dosierung
Die empfohlene Dosis für Alglucosidase alfa liegt bei 20 mg/kg Körpergewicht bei Anwendung einmal alle 2 Wochen.

^[Ref.]

Präparate im Handel

Infusionslösungskonzentrat 50mg

Präparate im Handel (ausgewählte Beispiele):

Präparat	Darreichungsform	Stärke als Alglucosidase alfa	Applikationsweg	Problematische Hilfsstoffe	Schulungsmaterial
Myozyme®	Infusionslösungskonzentrat	50 mg	intravenös	Polysorbat 80	Blaue Hand

Die Fachinformationen wurden am 20.01.2022 aufgerufen.

Lieferengpässe/weitere praktische Informationen

Lieferengpässe für Humanarzneimittel in Deutschland (ohne Impfstoffe)

Dosierungsempfehlungen

Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe
Intravenös Neugeborene ^[1] 20 mg/kg/Dosis 1 x in 2 Wochen. Initiale Infusionsgeschwindigkeit: 1 mg/kg/h, alle 30 Minuten stufenweise um 2 mg/kg/h erhöhen, wenn keine infusionsbedingten Reaktionen auftreten, bis eine maximale Geschwindigkeit von 7 mg/kg/h erreicht ist. 1 Monat bis 18 Jahre ^[1] 20 mg/kg/Dosis 1 x in 2 Wochen. Initiale Infusionsgeschwindigkeit: 1 mg/kg/h, alle 30 Minuten stufenweise um 2 mg/kg/h erhöhen, wenn keine infusionsbedingten Reaktionen auftreten, bis eine maximale Geschwindigkeit von 7 mg/kg/h erreicht ist.

Enzymersatztherapie bei Morbus Pompe

Intravenös
- Neugeborene
  ^[1]
  - 20 mg/kg/Dosis 1 x in 2 Wochen.
  - Initiale Infusionsgeschwindigkeit: 1 mg/kg/h, alle 30 Minuten stufenweise um 2 mg/kg/h erhöhen, wenn keine infusionsbedingten Reaktionen auftreten, bis eine maximale Geschwindigkeit von 7 mg/kg/h erreicht ist.
- 1 Monat bis 18 Jahre
  ^[1]
  - 20 mg/kg/Dosis 1 x in 2 Wochen.
  - Initiale Infusionsgeschwindigkeit: 1 mg/kg/h, alle 30 Minuten stufenweise um 2 mg/kg/h erhöhen, wenn keine infusionsbedingten Reaktionen auftreten, bis eine maximale Geschwindigkeit von 7 mg/kg/h erreicht ist.

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %):
Morbus Pompe, infantile Verlaufsform: Tachykardie, Erröten, Tachypnoe, Husten, Erbrechen, Urtikaria, Hautausschlag, Pyrexie, verminderte Sauerstoffsättigung

Häufig (1-10 %):
Morbus Pompe, infantile Verlaufsform: Erregung, Tremor, Zyanose, Hypertonie, Blässe, Würgreflex, Übelkeit, Erythem, makulopapulöses Exanthem, makulöses Exanthem, papulöses Exanthem, Pruritus, Reizbarkeit, Schüttelfrost, erhöhter Pulsschlag, erhöhter Blutdruck, erhöhte Körpertemperatur
Morbus Pompe, späte Verlaufsform: Überempfindlichkeit, Schwindel, Parästhesie, Kopfschmerzen, Erröten, Engegefühl im Hals, Durchfall, Erbrechen, Übelkeit, Urtikaria, papulöses Exanthem, Pruritus, Hyperhidrose, Muskelkrämpfe, Muskelzuckungen, Myalgie, Pyrexie, Beklemmungen in der Brust, peripheres Ödem, lokale Schwellungen, Müdigkeit, Hitzegefühl, erhöhter Blutdruck

Häufigkeit nicht bekannt:
Morbus Pompe, infantile und späte Verlaufsform (Post-Marketing): Erregung, Unruhe, Tremor, Kopfschmerzen, Konjunktivitis, Herzstillstand, Bradykardie, Tachykardie, Zyanose, Hypertonie, Hypotonie, Vasokonstriktion, Blässe, Atemstillstand, Apnoe, Atemnot, Bronchospasmus, Keuchen, pharyngeale Ödeme, Dyspnoe, Tachypnoe, Engegefühl im Hals, Stridor, Husten, Abdominalschmerz, Würgreflex, periorbitales Ödem, Livedo reticularis, vermehrter Tränenfluss, Hautausschlag, Erythem, Hyperhidrose, Arthralgie, nephrotisches Syndrom, Proteinurie, Schmerzen im Brustbereich, Gesichtsödem, Hitzegefühl, Pyrexie, Schüttelfrost, Beklemmungen in der Brust, Reizbarkeit, Kälte der Gliedmaßen, Schmerzen an der Infusionsstelle, Reaktion an der Infusionsstelle, Schwellung an der Infusionsstelle, Induration an der Infusionsstelle, Extravasat an der Infusionsstelle, verminderte Sauerstoffsättigung, erhöhter Pulsschlag

Die vollständige Auflistung aller unerwünschter Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) gegenüber dem Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile, wenn eine erneute Exposition nicht möglich ist.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Für allgemeingültige Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen informieren Sie sich bitte in den aktuellen Fachinformationen.

Wechselwirkungen

Die standardisierte Wechselwirkungsrecherche des Kinderformulariums führte zu keiner klinisch relevanten Interaktion.

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate
	Carglumsäure Carbaglu®, Syn: N-Carbamoyl-L-Glutaminsäure	A16AA05
	Mercaptamin - oral Cystagon, Procysbi®; Syn: Cysteamin	A16AA04

Enzyme
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Lumasiran Oxlumo®	A16AX18
	Sapropterin Kuvan®, Syn: Tetrahydrobiopterin, BH4	A16AX07
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®; Syn: TETA, Triethylentetramin	A16AX12
	Zink Wilzin®	A16AX05

Datenschutzhinweis

Alglucosidase alfa

Alglucosidase alfa

Alglucosidase alfa

Pharmakodynamik

Pharmakokinetik bei Kindern

Zulassung der Dosierungsempfehlungen

Textauszug aus Fachinformation

Präparate im Handel

Lieferengpässe/weitere praktische Informationen

Dosierungsempfehlungen

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Kontraindikationen allgemein

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Wechselwirkungen

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

Referenzen

Änderungsverzeichnis

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)

Überdosierung