Kinderformularium

Mercaptamin (Cysteamin) ist das einfachste stabile Aminothiol und ein Abbauprodukt der Aminosäure Cystein. Mercaptamin ist in den Lysosomen an einer Thiol-Disulfid-Austauschreaktion beteiligt, bei der Cystin in Cystein und ein gemischtes Cystein-Mercaptamin-Disulfid umgewandelt wird, die bei Patienten mit Cystinose beide aus den Lysosomen austreten können.

Pharmakokinetik bei Kindern

Es sind keine spezifischen Informationen für Kinder vorhanden [SmPC Cystagon].

Zulassung der Dosierungsempfehlungen

Nephropathische Cystinose
- oral
  - ≥1 Monat bis <18 Jahre: zugelassen

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral zur Behandlung der nachgewiesenen nephropathischen Cystinose bei Kindern und Erwachsenen

Bei Kindern bis zu 12 Jahren muss Mercaptamin auf Basis der Körperoberfläche (g/m²/Tag) dosiert werden. Die empfohlene Dosierung beträgt 1,30 g/m²/Tag der freien Cysteamin-Base, verteilt auf 4 Tagesgaben.
Bei Patienten über 12 Jahren und mit einem Körpergewicht über 50 kg wird eine Dosierung von 2 g/Tag empfohlen, verteilt auf 4 Tagesgaben.

Zu Therapiebeginn sollte die Dosierung 1/4 bis 1/6 der erwarteten Erhaltungsdosis betragen und anschließend über einen Zeitraum von 4 – 6 Wochen erhöht werden, um Unverträglichkeitsreaktionen zu vermeiden.

Die maximale Dosierung, die in klinischen Studien verwendet wurde, beträgt 1,95/m²/Tag. Die Anwendung höherer Dosen als 1,95 g/m²/Tag wird nicht empfohlen.

^[Ref.]

Präparate im Handel

Hartkapseln 50 mg, 150 mg
magensaftresistente Hartkapseln 25 mg, 75 mg

Die im Handel befindlichen Präparate enthalten Mercaptamin (Cysteamin) als Mercaptamin-Hydrogentartrat. Die Angabe der Wirkstoffkonzentration ist jeweils auf Mercaptamin bezogen.

Präparate im Handel (ausgewählte Beispiele):

Präparat	Darreichungsform	Stärke (Mercaptamin)	Natriumgehalt	Problematische Hilfsstoffe	Anwendungshinweis	Altersangabe
PROCYSBI®	magensaftresistente Hartkapseln	25 mg^So 75 mg^So	„natriumfrei“	–	Kinder <6 Jahren dürfen keine intakten Hartkapseln erhalten (Grund: Aspirationsgefahr): Kapseln werden geöffnet und auf saure Nahrungsmittel (z.B. Apfelmus, Fruchtmarmelade)/Flüssigkeiten (z.B. Orangensaft) oder Wasser gestreut. Nach Einnahme können 250 mL einer sauren Flüssigkeit (z. B. Orangensaft) oder Wasser nachgetrunken werden. 1 Stunde vor und nach Einnahme möglichst keine Mahlzeiten oder Milchprodukte einnehmen.	Kinder (keine Altersbeschränkung)
CYSTAGON	Hartkapseln	50 mg	k.A.	–	Kinder <6 Jahren dürfen keine intakten Hartkapseln erhalten (Grund: Aspirationsgefahr): Kapseln werden geöffnet und über Nahrungsmittel gestreut (z.B. Milch, Kartoffeln, stärkehaltige Produkte). Säurehaltige Getränke wie z. B. Orangensaft sollten vermieden werden.	Kinder (keine Altersbeschränkung)
CYSTAGON	Hartkapseln	150 mg	k.A.	–		Kinder (keine Altersbeschränkung)

^{So: sondengängig, k.A.: keine Angabe, „natriumfrei“: weniger als 1 mmol Natrium (23 mg) pro Einheit}

Die Fachinformationen wurden am 04.07.2023 aufgerufen.

Lieferengpässe/weitere praktische Informationen

Lieferengpässe für Humanarzneimittel in Deutschland (ohne Impfstoffe)

Dosierungsempfehlungen

Nephropathische Cystinose
Oral 1 Monat bis 12 Jahre ^{[1] [2]} Initialdosis: 0,2 - 0,3 g/m²/Tag in 4 Dosen. Erhaltungsdosis: Initialdosis wöchentlich erhöhen, in Abhängigkeit von der Verträglichkeit und dem Cystingehalt der Leukozyten (>1 nmol Hemicystin/mg Protein) auf 1,3 g/m²/Tag in 4 Dosen. Max: 1,95 g/m²/Tag. Bei Verwendung der magensaftresistenten Formulierung sollte die Tagesdosis auf 2 Dosen verteilt werden. Behandlung durch oder nach Rücksprache mit endokrinologisch spezialisiertem Fachpersonal, das Erfahrung in der Anwendung von Mercaptamin in dieser therapeutischen Indikation hat. 12 Jahre bis 18 Jahre ^[2] Initialdosis: 0,3 - 0,5 g/Tag in 4 Dosen. Erhaltungsdosis: Initialdosis wöchentlich erhöhen, in Abhängigkeit von der Verträglichkeit und dem Cystingehalt der Leukozyten (>1 nmol Hemicystin/mg Protein) auf 2 g/Tag in 4 Dosen. Bei Verwendung der magensaftresistenten Formulierung sollte die Tagesdosis auf 2 Dosen verteilt werden. Behandlung durch oder nach Rücksprache mit endokrinologisch spezialisiertem Fachpersonal, das Erfahrung in der Anwendung von Mercaptamin in dieser therapeutischen Indikation hat.

Nephropathische Cystinose

Oral
- 1 Monat bis 12 Jahre
  ^{[1]
  
  [2]}
  - Initialdosis: 0,2 - 0,3 g/m²/Tag in 4 Dosen.
  - Erhaltungsdosis: Initialdosis wöchentlich erhöhen, in Abhängigkeit von der Verträglichkeit und dem Cystingehalt der Leukozyten (>1 nmol Hemicystin/mg Protein) auf 1,3 g/m²/Tag in 4 Dosen. Max: 1,95 g/m²/Tag.
  - Bei Verwendung der magensaftresistenten Formulierung sollte die Tagesdosis auf 2 Dosen verteilt werden.
    
    Behandlung durch oder nach Rücksprache mit endokrinologisch spezialisiertem Fachpersonal, das Erfahrung in der Anwendung von Mercaptamin in dieser therapeutischen Indikation hat.
- 12 Jahre bis 18 Jahre
  ^[2]
  - Initialdosis: 0,3 - 0,5 g/Tag in 4 Dosen.
  - Erhaltungsdosis: Initialdosis wöchentlich erhöhen, in Abhängigkeit von der Verträglichkeit und dem Cystingehalt der Leukozyten (>1 nmol Hemicystin/mg Protein) auf 2 g/Tag in 4 Dosen.
  - Bei Verwendung der magensaftresistenten Formulierung sollte die Tagesdosis auf 2 Dosen verteilt werden.
    Behandlung durch oder nach Rücksprache mit endokrinologisch spezialisiertem Fachpersonal, das Erfahrung in der Anwendung von Mercaptamin in dieser therapeutischen Indikation hat.

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: Dosisanpassung nicht erforderlich.

GFR <10 ml/min/1.73m2: Eine allgemeine Empfehlung zur Dosisanpassung kann nicht gegeben werden.

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Bei Kindern, die eine chronische Behandlung mit hohen Dosen von unterschiedlichen Cysteamin Präparaten (Cysteaminchlorhydrat oder Cystamin oder Cysteaminbitartrat) erhielten, die meist die maximale Tagesdosis von 1,95 g/m² überschritten, wurde über das Auftreten eines Syndroms ähnlich dem Ehlers-Danlos-Syndrom und Gefäßstörungen im Bereich der Ellbogen berichtet. In einigen Fällen waren diese Hautläsionen mit vaskulärer Proliferation, Hautstreifen und Knochenläsionen assoziiert, die erstmals bei einer Röntgenuntersuchung auffielen. Bei den berichteten Knochenerkrankungen handelte es sich um X-Beine, Beinschmerzen und Überstreckung der Gelenke sowie Osteopenie, Kompressionsfrakturen und Skoliose [SmPC Cystagon].

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Sehr häufig (>10 %): Erbrechen, Übelkeit, Durchfall, Anorexie, Lethargie, Pyrexie

Häufig (1-10 %): abnormale Leberfunktionstests, Kopfschmerzen, Enzephalopathie, Bauchschmerzen, Atemgeruch, Dyspepsie, Gastroenteritis, abnormaler Körpergeruch, Hautausschlag, Asthenie

Gelegentlich (0,1-1 %): Leukopenie, Somnolenz, Krampfanfälle, gastrointestinale Ulzerationen, nephrotisches Syndrom, Veränderung der Haarfarbe, Hautstreifen, Sprödigkeit der Haut (molluskoider Pseudotumor im Bereich der Ellbogen), Gelenk-Überstreckung, Beinschmerzen, X-Bein, Osteopenie, Kompressionsfraktur, Skoliose, anaphylaktische Reaktion, Nervosität, Halluzinationen

Die vollständige Auflistung aller unerwünschter Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Schwangerschaft (v.a. 1. Trimester), Stillzeit

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen bei Kindern

Die Behandlung der nephropathischen Cystinose wird in spezialisierten pädiatrischen Nierenzentren durchgeführt.

Bei Kindern wurde unter einer Behandlung mit hohen Dosen von unterschiedlichen Cysteamin-Präparaten (Cysteaminchlorhydrat oder Cystamin oder Cysteaminbitartrat), die meist die maximale Tagesdosis von 1,95 g/m² überschritten, über das Auftreten eines Syndroms ähnlich dem Ehlers Danlos-Syndrom sowie Gefäßstörungen im Bereich der Ellbogen berichtet. Diese Hautläsionen waren mit vaskulärer Proliferation, Hautstreifen und Knochenläsionen assoziiert.
Es wird deshalb empfohlen, regelmäßige Hautuntersuchungen durchzuführen und bei Bedarf Röntgenkontrollen der Knochen in Erwägung zu ziehen. [SmPC Cystagon 50 mg Hartkapseln]

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Für allgemeingültige Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen informieren Sie sich bitte in den aktuellen Fachinformationen.

Wechselwirkungen

Interaktionspartner	Grund	Handlungsempfehlung
Antazida, z.B. Bicarbonat	Vorzeitige Freisetzung von Mercaptamin aus Retard-Präparaten bei durch Antazida erhöhtem gastralen pH-Wert.	Mercaptamin entweder eine Stunde vor oder nach der Gabe von Antazida einnehmen.

Die vollständige Auflistung aller Wechselwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen und einschlägigen Wechselwirkungsdatenbanken zu entnehmen.

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

In diesem Abschnitt werden Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse zum Vergleich aufgelistet. Arzneistoffe der gleichen ATC-Klasse sind nicht per se untereinander austauschbar. Die Aufzählung darf daher nicht uneingeschränkt als Therapiealternative verstanden werden.

Aminosäuren und Derivate
	Carglumsäure Carbaglu®, Syn: N-Carbamoyl-L-Glutaminsäure	A16AA05

Enzyme
	Agalsidase alfa Replagal®	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme®	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme®	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq®	A16AB13
	Galsulfase Naglazyme®	A16AB08

Sonstige Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
	Lumasiran Oxlumo®	A16AX18
	Sapropterin Kuvan®, Syn: Tetrahydrobiopterin, BH4	A16AX07
	Teduglutid Revestive®	A16AX08
	Trientin Cuprior®, Cufence®; Syn: TETA, Triethylentetramin	A16AX12
	Zink Wilzin®	A16AX05

Referenzen

Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
Recordati Rare Diseases, SmPC Cystagon (EU/1/97/039/001) Rev 17, 05-11-2021, www.ema.europa.eu
Chiesi Farmaceutici S.p.A., SmPC PROCYSBI® 25 mg, 75 mg magensaftresistente Hartkapseln (EU/1/13/861/001) , 08/2022
Recordati Rare Diseases, SmPC CYSTAGON 50 mg Hartkapseln (EU/1/97/039/001), 10/2021
Recordati Rare Diseases, SmPC CYSTAGON 150 mg Hartkapseln (EU/1/97/039/003), 10/2021

Änderungsverzeichnis

01 September 2023 13:59: Neue Monographie

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Mercaptamin - oral

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Dosierungsempfehlungen

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

Kontraindikationen allgemein

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen bei Kindern

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Wechselwirkungen

ANDERE MITTEL FÜR DAS ALIMENTÄRE SYSTEM UND DEN STOFFWECHSEL

Referenzen

Änderungsverzeichnis

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)

Überdosierung